Bei angeborenem Immundefekt hilft Gentherapie besser als Stammzellen

Die Gentherapie wies in einer Studie nicht nur eine höhere Erfolgsrate sondern auch eine kürzere Behandlungszeit auf

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  • von Paradisi-Redaktion
3D Grafik Stammzelle auf blauem Hintergrund

Es gibt diverse Krankheiten, die auf einen angeborenen Defekt innerhalb des Immunsystems zurückgehen. Betroffene können eine Transplantation mit Stammzellen bekommen, die meist von einem Elternteil gespendet werden.

Immer erfolgreich ist diese Behandlung jedoch nicht. Als Alternative zu den Stammzellen hat sich in den letzten Jahren die Gentherapie herausgestellt.

Gentherapie gibt es bereits seit mehr als 25 Jahren

Vor über einem Vierteljahrhundert wurde das erste Mädchen mittels Gentherapie behandelt. Die damals Vierjährige sprach erfolgreich auf die Maßnahme an.

Inzwischen wurden weltweit tausende Menschen behandelt und es liegen aussagekräftige Studienergebnisse vor. Eine aktuelle Auswertung hat sich dabei der Frage gewidmet, ob und wie genau sich die Gentherapie von der Stammzelltransplantation abhebt.

Gentherapie erreicht Normalisierung der Immunzellen weitaus häufiger

Dafür arbeitete man mit 27 Kindern, die mit einem angeborenen Immundefekt zur Welt gekommen waren. Alle litten an SCID-X1, einer schweren Immundefizienz, die an das X-Chromosom gekoppelt ist. 14 Kinder bekamen Stammzellen von der eigenen Mutter oder dem eigenen Vater. Die übrigen 13 Patienten wurden mittels Gentherapie versorgt.

Die Studie startete im Jahr 2000 und fand 2013 ihren Abschluss. Die nun ausgewerteten Ergebnisse zeigen die Überlegenheit der Gentherapie.

Innerhalb von sechs Monaten nach Therapiestart normalisierten sich bei 78 Prozent der Kinder in der Gentherapiegruppe die Immunzellen. Unter einer Stammzelltransplantation erreichte man dieses Ziel nur in 26 Prozent der Fälle.

Schwere Nebenwirkungen nun behoben

Zu Beginn der Studie hatten vier Kinder der Gentherapie-Gruppe allerdings als schwere Nebenwirkungen eine Leukämie entwickelt. Ein Kind starb an den Folgen. Ein weiterer Patient erlag einer Virusinfektion. Das Auftreten von Blutkrebs konnte jedoch im weiteren Studienverlauf vermieden werden, als man die Therapie anpasste.

Nun überwiegen die Vorteile gegenüber dem Risiko deutlich. Neben der höheren Erfolgsrate verbesserte sich unter der Gentherapie auch die Behandlungszeit. Der Erfolg stellt sich im Schnitt nach elf Monaten ein, bei der Transplantation von Stammzellen erst nach über zwei Jahren (25,5 Monate).

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Erstellt am 27.04.2015
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