Gentherapie - Anwendung, Ablauf und Behandlung

Ziel und Zweck

Ziel und Zweck einer Gentherapie ist die Behandlung von menschlichen Erbkrankheiten und Gendefekten. Durch das Einführen von speziellen Genen sollen genetische Defekte ausgeglichen werden. Diese Therapiemethode ist jedoch noch relativ neu und muss nach wie vor erforscht werden.

Durch die Anwendung der Gentherapie erhofft sich die Medizin den Durchbruch bei bestimmten Krankheiten wie Krebs sowie bei genetischen Defekten.

Basis der Gentherapie ist das Einführen bzw. Einschleusen von neuen Genen in den kranken Organismus.

Definition von Genen

Als Gene bezeichnet man bestimmte Abschnitte der Desoxyribonucleinsäure (DNA). Durch das Fehlen eines bestimmten Gens oder durch eine Mutation, die die Bildung von Genen verhindert oder deren Funktion stört, kann es bei einem Menschen zu einem genetischen Defekt bzw. einer genetischen Erkrankung kommen.

Ebenso können bestimmte Krebserkrankungen wie Brustkrebs oder ein Netzhauttumor des Auges (Retinoblastom) durch defekte Gene verursacht werden. Durch das Einschleusen eines intakten Gens soll ein solcher Gendefekt behoben werden.

Geschichte der Therapie

Erstmals klinisch angewendet wurde eine Gentherapie im Jahre 1990 in den Vereinigten Staaten von Amerika, um einen genetisch bedingten Enzymmangel zu behandeln. Seitdem hat es zahlreiche Versuche einer Gentherapie am Menschen gegeben.

• Doch trotz einiger Erfolge konnte bislang keiner der Patienten dadurch völlig geheilt werden.
• Es kam sogar zu einigen Todesfällen.

Dennoch besteht nach wie vor die Hoffnung, eines Tages den Durchbruch zu erzielen und mit Hilfe der Gentherapie bislang unheilbare Krankheiten heilen zu können.

Durchführung: Mikroinjektionstechnik

Für die Durchführung einer Gentherapie entnimmt man dem Körper des Patienten einige seiner Zellen. Diese Zellen werden mit einem neuen, speziell behandeltem Gen versehen und kehren danach wieder in den Körper zurück. Dieses Verfahren bezeichnet man als Mikroinjektionstechnik.

Durchführung im Körper

Mit Hilfe von Vektoren, so genannten Transportvehikeln oder Genfähren, die zur Übertragung von DNA in eine Empfängerzelle dienen, lässt sich eine Gentherapie auch direkt im Körper durchführen. Dabei wird das gesunde Gen in den erkrankten Körperbereich des Patienten eingesetzt, um dort seine Wirkung entfalten zu können.

Retroviren

Um die DNA in die Zellen, die behandelt werden sollen, einzuschleusen, werden verschiedene Methoden angewandt. Am häufigsten werden so genannte Retroviren für den Transfer verwendet, die das genetische Material mit großer Wirksamkeit übertragen.

Der Nachteil besteht jedoch darin, dass die Transportkapazität der Retroviren begrenzt ist. Daher wird nach weiteren Möglichkeiten geforscht.

Behandlung von Erkrankungen

Ebenso wird nach der Möglichkeit geforscht, auch Krankheiten behandeln zu können, die nicht von Gendefekten ausgelöst werden, wie zum Beispiel

• HIV
• (AIDS)
• Herz-Kreislauferkrankungen oder
• Gehirntumore.

Erfolgreich erwies sich die Gentherapie bei der Behandlung von fortgeschrittenem Hautkrebs durch die genetische Behandlung von Immunzellen.

Anwendung bei SCID

In Deutschland werden derzeit nur schwerstkranke Menschen, für die es keine andere Behandlungsmethode gibt, mit der Gentherapie behandelt. Dies ist zum Beispiel der Fall bei der Immunkrankheit SCID (schwerer kombinierter Immundefekt).

Bei SCID-Patienten sind die für die Immunabwehr immens wichtigen B- oder T-Lymphozyten nicht richtig ausgebildet oder fehlen zum Teil ganz. Dies hätte durch den Kontakt mit unseren alltäglichen Bakterien schwerste Infekte zur Folge, so dass die Betroffenen abgeschirmt in einer sterilen Umgebung leben müssen. In einigen dieser Fälle wurde die Gentherapie bereits angewendet, allerdings nicht immer mit Erfolg.