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Genetisch bedingter Muskelschwund bei Kleinkindern könnte sich in Zukunft vielleicht durch eine "Reparatur" mit Genen verhindern lassen. Die US-Forscher Brian Kaspar und Arthur Burghes hatten eine neue Studie publiziert, bei der sie Mäusen mit der seltenen Nervenkrankheit "Muskelatrophie" ein manipuliertes Virus gespritzt hatten.

Das Virus diente als Träger der gesunden Version eines defekten Gens, das bei den Mäusen kaum noch arbeitete und deshalb zum Muskelschwund führte. Bei den untersuchten Mäusen und in der Primatenforschung mit Affen konnte das mutierte Gen erfolgreich getestet werden. Die Forscher versuchten eine Präventionsmaßnahme für die so genannte "Spinale Muskelatrophie" (SMA) zu finden. Dabei handelt es sich um eine Nervenkrankheit, die sich durch das Absterben von Nervenzellen im Rückenmark und einen frühen Tod auszeichnet.

In den Mäuseversuchen konnten die Forscher erstaunliche Erfolge erzielen: Im Gegensatz zu den Mäusen mit SMA, die ohne Behandlung binnen 15 Tagen verstarben, lebten die genetisch behandelten Tiere über 250 Tage. Ihre Muskeln funktionierten wesentlich besser als die der anders therapierten Mäuse. Auch die Tests mit einem neugeborenen Javaneraffen waren erfolgreich: Das Virus mit dem mutierten Gen gelangte zu den motorischen Nervenzellen im Rückenmark und stimulierte sie wieder. Die Forscher hoffen nun, dass mit ihrer Methode in einigen Jahren auch menschlichen Kindern gegen die seltene aber tödliche Krankheit geholfen werden kann.

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