Gentherapie gegen Mukoviszidose zeigt eine schwache aber erste Wirkung

Mukoviszidose ist eine angeborene Krankheit, bei der zäher Schleim im Inneren des Körpers die Organfunktionen beeinflusst. Für die Lebenserwartung der Patienten ist dabei entscheidend, wie stark die Lungenflügel von der Schleimproduktion betroffen sind.

Die meisten Todesfälle bei Mukoviszidose gehen darauf zurück, dass die Lunge versagt. Schuld daran ist das Zusammenspiel aus Schleim und der Infektion mit Keimen, da die geschwächte Lunge für Erreger leicht zu besiedeln ist.

Entwicklung einer Gentherapie

Hoffnung machte betroffenen Familien die Entdeckung des verantwortlichen Gens. Bereits 1989 fanden Forscher heraus, welches Gen die Erbkrankheit auslöst.

Daraus entwickelte sich die Idee, mittels Gentherapie die Patienten vor der starken Schleimproduktion zu schützen und so die Lebenserwartung zu verlängern. Die Entwicklung begann damit, geeignete Genfähren herzustellen. Man nutzte dafür umprogrammierte Viren, die in den Körper gegeben werden und dort den korrekten Bauplan für das gesunde Gen abliefern.

Gentherapie scheint weniger wirksam als erhofft

Tierversuche zeigten sich als wirksam, weshalb man 2012 die ersten 76 Mukoviszidose-Patienten auf diese Weise therapierte. Die Teilnehmer erhielten so das CFTR-Gen ("Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator"-Gen) über Adenoviren. 60 weitere Patienten dienten als Kontrollgruppe.

Das Ergebnis ist durchaus positiv, allerdings nicht so durchschlagend wie erhofft. Nach einem Jahr der Therapie hat sich die Einsekunden­kapazität der Lunge bei den Behandelten fast gar nicht verändert. Sie lag weiterhin im Schnitt bei -0,4 Prozent.

Gentherapie ist dennoch wirksam im Vergleich mit der Kontrollgruppe

Was auf den ersten Blick ernüchternd aussieht, bekommt jedoch eine andere Dimension, wenn man sich die Kontrollgruppe ansieht. Hier hat sich die Einsekunden­kapazität der Lunge innerhalb eines Jahres weiter verschlechtert. Im Schnitt ging sie um vier Prozent zurück.

Dieser Vergleich zeigt, dass die Gentherapie wirksam ist, auch wenn sie weit davon entfernt ist, die Betroffenen zu heilen. Insgesamt zeigte die Therapie keine Sicherheitsrisiken und wurde von den Patienten gut vertragen. Auch das spricht für den Einsatz.