Mukoviszidose behandeln: Medikament verbessert die Leistung der Lunge
Bei Mukoviszidose handelt es sich um eine Stoffwechselerkrankung. Genetisch bedingt kommt es bei den Betroffenen zu einer vermehrten Sekretbildung in verschiedenen Organen. Das bewirkt mit der Zeit, dass die Funktion dieser Organe immer stärker eingeschränkt ist. Da auch die Lunge vom Schleim befallen wird, wird das Atmen erschwert. Je nach Schweregrad der Mukoviszidose kann daher auch der verfrühte Tod die Folge sein.
Der Wirkstoff "Ivacaftor" wird nur bei Patienten mit der seltenen Genmutation "G551D" angewendet
Bisher ist Mukoviszidose nicht heilbar, doch es gibt erste Medikamente, um das Leben mit der Krankheit zu erleichtern. Seit 2012 zählt auch der Wirkstoff "Ivacaftor" dazu. Dieser verbessert die Leistung der beeinträchtigten Lunge nachweisbar. Allerdings wird er bisher nur bei den Patienten eingesetzt, deren Mukoviszidose auf die Genmutation im Gen "G551D" zurückgeht.
Diese Mutation ist aber vergleichsweise selten die Ursache für das Leiden. Nur bei rund vier Prozent der Mukoviszidose-Patienten liegt hier das Problem. In Deutschland gibt es rund 8.000 Betroffene, von denen nur wenige Hunderte aktuell mit Ivacaftor behandelt werden können. Nun konnten Forscher jedoch zeigen, dass auch Patienten mit der häufigeren Mutation im Gen "F508del" ebenfalls vom Wirkstoff profitierten könnten. Dieser müsste dann allerdings in Kombination mit einem weiteren Mittel vergeben werden.
Vielversprechende Studienergebnisse zu "Lumacaftor"
Dieses neue Mittel wird "Lumacaftor" genannt und ist noch nicht als Wirkstoff zugelassen. Allerdings liegen bereits viel versprechende Studienergebnisse vor. 1.100 Patienten wurden in zwei Studien therapiert. Neben einer Placebogruppe zur Kontrolle bildete man zwei Gruppen, um die ideale Wirkstoffmenge (zwei Mal täglich 400 mg oder 600 mg) zu ermitteln.
Nach 24 Studienwochen ging es der Placebogruppe wie erwartet etwas schlechter, während sich die Lungenfunktion in den anderen Gruppen gebessert hatte. Die Verträglichkeit war dabei sehr gut; es kam nur gelegentlich zu Atemstörungen. Weitere Untersuchungen sind daher geplant.
