Makuladegeneration: Gentherapie bringt erste Erfolge

Eine Pilotstudie hat die Verwendung einer Genfähre getestet und hervorragende Ergebnisse geliefert

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  • von Paradisi-Redaktion
Alte Frau mit braunen Augen blickt in die Ferne, die linke Hand an der Wange

Patienten mit einer Makuladegeneration verlieren am schärfsten Punkt des Sehens mehr und mehr Nervenzellen und damit an Sehkraft. Bisher ist dieser Vorgang nicht umkehrbar und die Makuladegeneration daher eine der häufigsten Ursachen der Erblindung.

Bisherige Therapie ist zeit- und kostenintensiv

Bislang am erfolgversprechendsten ist die Behandlung mit speziellen Injektionen, die direkt in das Auge gespritzt werden. Die erprobten drei Präparate sollen verhindern, dass sich krankhafte Gefäße in der Netzhaut bilden. Die Wirkstoffe ersetzen dabei die natürliche Funktion des Anti-VEGF-Proteins.

Obwohl die Therapie mit den Injektionen funktioniert, ist sie sehr aufwendig und kostenintensiv. Die Patienten müssen mindestens acht Mal im Jahr ins Krankenhaus, damit der Augenarzt sich um die Injektionen kümmern kann. Forscher haben daher nach einem Alternativweg gesucht, der die Behandlung für die Patienten und das Gesundheitswesen weniger belastend macht.

Wissenschaftler schicken Bauanleitung des Anti-VEGF-Proteins ins Auge

Die Wissenschaftler aus Australien blieben bei der Erkenntnis, dass man mittels Anti-VEGF-Protein die Sehkraft der Patienten bewahren kann. Statt das Eiweiß jedoch auf künstlichem Weg immer wieder neu in das Auge zu injizieren, arbeiteten sie mit einer Genfähre.

Sie nutzten einen veränderten und harmlosen Virus, um die genetische Bauanleitung des Anti-VEGF-Proteins mit nur einer Injektion in das Auge zu senden. Fortan, so die Theorie, kann das erkrankte Auge selbst das Eiweiß herstellen und die Sehkraft der Patienten wird ohne weitere Injektionen erhalten.

Pilotstudie mit 8 Probanden bringt vielversprechende Ergebnisse

In einem ersten Versuch mit acht Patienten zeigte sich die neue Gentherapie als vielversprechend. Sechs Betroffene bekamen die Gentherapie und zwei Teilnehmer dienten als Kontrollgruppe.

Ein Jahr nach der Gentherapie hatte sich das Sehvermögen der Behandelten im Schnitt um 8,5 Buchstaben beim Lesetest verbessert. Der Patient mit dem besten Ergebnis kam sogar auf 15 Buchstaben.

Nebenwirkungen traten in dieser Pilotstudie nicht auf. Die Forscher sprechen sich aufgrund der herausragenden Ergebnisse dafür aus, zeitnah die Gentherapie mit einer größeren Teilnehmerzahl zu wiederholen.

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Erstellt am 22.12.2015
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