Erstmals erblich bedingte Blutkrankheit mit Hilfe von Viren gestoppt
Nutzung von Lentiviren, um defekte Stammzellen zu reparieren, hat nicht nur positive Folgen
Bisher bestand die einzige Möglichkeit erblich bedingte Krankheiten heilen zu können in einer Stammzelltransplantation, doch dafür müssen zunächst die passenden Stammzellen existieren. Forschern der Harvard Universität ist es jetzt aber gelungen erstmals eine erblich bedingte Blutkrankheit mit Hilfe von Viren zu heilen.
An einem 19 Jahre alten Patienten wurde das Verfahren zum ersten Mal getestet. Der Junge leidet an einem Gendefekt, durch den das Blut nicht ausreichend Beta-Globin, ein Bestandteil des lebenswichtigen Hämoglobins, produzieren kann. Dadurch kommt es zu Problemen beim Sauerstofftransport im Blut, der durch regelmäßige Bluttransfusionen wieder ausgeglichen wird.
Gendefekt der hämatopoetischen Stammzellen in Kulturflaschen repariert
Die Wissenschaftler gewannen aus dem Knochenmark des Patienten hämatopoetische Stammzellen, die sonst vom Körper in Blutzellen umgewandelt werden. Diese Zellen ließen sie in Kulturflaschen heranwachsen und reparierten dabei gleichzeitig den Gendefekt. Dafür setzten sie sogenannte Lentiviren ein, die Gene mit der korrekten DNA-Folge zu den Zellen transportieren. Dort wird dann die korrekte DNA in die Zellen eingebaut.
Leukämie als mögliche Folge?
Der Patient benötigt seitdem keine Bluttransfusionen mehr. Dennoch machen den Ärzten die Blutwerte Sorgen, denn die Viren haben zusätzlich ein anderes Gen namens HMGA2 in seiner Funktion beeinträchtigt was zu einer Ausbreitung der Blutstammzellen geführt hat. Im schlimmsten Fall könnte dies der Vorreiter von Leukämie sein.
