Muskeldystrophie: Tödliche Krankheit mit einem genetischen Kniff heilen

Die Erbkrankheit Duchenne-Muskeldystrophie kann womöglich mit einem bestimmten genetischen Kniff geheilt werden. In einem Tierversuch gelang es Wissenschaftlern nun erstmalig den tödlichen Muskelabbau aufzuhalten.

Erkrankten Hunden wurden kurze Gen-Abschnitte gespritzt, welche eine mildere Variante der Krankheit hervorriefen. Den Forschern rund um Eric Hoffmann, Children's National Medical Center Washington, konnten bei den Versuchen feststellen, dass sich die Tiere schon nach wenigen Wochen deutlich besser bewegen konnten.

Die Erkrankung Duchenne-Muskeldystrophie entsteht durch einen genetischen Fehler, der das lebensnotwendige Eiweiß Dystrophie außer Kraft treten lässt. Zwar konnte das wissenschaftliche Team das Gen nicht reparieren, dagegen jedoch bestimmte Abschnitte mit der Antisense-Therapie überspringen. Mit einer 26%igen Funktion kam eine verkürzte Version von Dystrophie zustande.

Bei einer individuellen Anpassung könnten durch solch eine Therapie etwa 90% der betroffenen Patienten geholfen werden.