Mit Hilfe eines Genom-Editors defekte Genvarianten bei Mäusen behoben

Es gibt zwei Arten der Hämophile, das ist die sogenannte Bluterkrankheit, so einmal die Variante A, bei der der Blutgerinnungsfaktor VIII fehlt, beziehungsweise nicht produziert wird und noch die Variante B, wobei hier ein Mangel oder Fehlen des Gerinnungsfaktors IX vorliegt.

Gendefekt konnte mit Hilfe eines Genom-Editors beheben

Bei der Hämophile handelt es sich um eine Erbkrankheit, wobei aber die erste Variante "A" öfters (85 Prozent) als die zweite "B" vorkommt. Auch sind dann meistens Männer von der Variante "A" und Frauen von der Variante "B" betroffen.

Jetzt konnten amerikanische Forscher bei Mäusen den auslösenden Gendefekt mit Hilfe eines Genom-Editor beheben. Ein Genom-Editor ist vergleichbar mit dem Editor bei einem PC, wo man also "Einfügen" und "Entfernen" kann.

Tests mit Mäusen bisher erfolgreich

Die Wissenschaftler vom Children's Hospital of Philadelphia hatten die Labormäuse vorher gentechnisch manipuliert, so dass auf dem F9-Gen die Informationen für den Gerinnungsfaktor IX fehlten. Dieser Gerinnungsfaktor wird in der Leber produziert, so dass auch eine Transplantation von Knochenmark nicht helfen könnte. Man stellte dann bei den Mäusen auch eine verlängerte Blutgerinnungszeit fest, doch nachdem man den Genom-Editor benutzt hatte, konnte man die Zeit von 67 auf 44 Sekunden verringern, die im Normalfall bei 36 Sekunden liegt.

Testversuche mit dem Genom-Editor für die Behandlung beim Menschen

Ob man dies auch auf den Menschen umsetzen kann, das hängt vor allem von der Sicherheit einer solchen Behandlung ab. Erste Testversuche mit dem Genom-Editor werden zurzeit schon durchgeführt, aber aus Sicherheitsgründen nicht im Körper der Menschen, sondern vorerst im Labor.

Sollten die Tests erfolgreich und sicher sein, so wäre dies ein gewaltiger Schritt nach vorne bei der eventuellen Behandlung von Erbkrankheiten.