Gentherapie als neue Hoffnung bei der Bluterkrankheit

Die Hämophilie ist eine ernste Krankheit, an der vor allen Dingen Männer erkranken. Die Betroffenen haben eine Gerinnungsstörung, weshalb man das Leiden umgangssprachlich auch "Bluterkrankheit" nennt.

Es gibt dabei verschiedene Unterformen, wie etwa Hämophilie B. Bisher müssen Erkrankte bei der Therapie viel Zeit und Energie investieren. Man kann ihnen zwar durch die künstliche Vergabe von Gerinnungs­faktoren helfen, doch dafür müssen sie sich regelmäßig beim Arzt einfinden. Gerade für betroffene Kinder ist das seelisch sehr aufreibend.

Einmalige Gentherapie statt ständiger Arztbesuche?

Forscher haben daher nach Alternativen der Behandlung geforscht. Eine noch junge Methode macht dabei Hoffnung für die nahe Zukunft: eine Gentherapie gegen Hämophilie B.

In London behandelt man seit 2009 Patienten mit der Gentherapie und verfolgt penibel den Verlauf. Dabei zeigt sich das Potenzial der Methode, denn sie hat offenbar eine gute Langzeitwirkung und könnte damit die regelmäßige Vergabe der Gerinnungs­faktoren abschaffen.

Die Patienten erhalten bei der Behandlung veränderte Viren. Diese sind keine Krankheitserreger, sondern tragen in sich die Bauanleitung für das Gen, das den Patienten fehlt. Die Viren dringen in die Leber ein und geben dort die Anleitung an die Zellen weiter. Dadurch wird der Körper in die Lage versetzt, den wichtigen Faktor IX selbst herzustellen. Das Blutungsrisiko sinkt entsprechend, auch ohne Zufuhr des Faktors von außen.

Längerfristige Wirkung des Virus nachgewiesen

Bisher wurden in London zehn Männer auf diese Weise therapiert und die Erfolge waren nach der einmaligen Anwendung der Viren bereits nachweisbar. Die Körper der Patienten stellten selbst IX her und bei sechs Patienten für immerhin vier Jahre.

Die übrigen vier Männer benötigten eine weitere Gentherapie. Die Zahl der schweren Blutungen ging so um 90 Prozent zurück und kein Patient entwickelte Antikörper gegen den Faktor IX.