Sichelzellanämie wird heilbar: Gentherapie bei jungem Patienten wirksam

Veränderung des Knochenmarks durch bestimmtes Virus führt zur Entfernung von Genfehlern bei Sichelzellanämie

  • ,
  • von Paradisi-Redaktion
Hand führt eine Pipette in eine Petrischale mit pinkem Inhalt

Die Sichelzellanämie ist seit 1957 als Krankheit bekannt und betrifft das Hämoglobin. Dabei handelt es sich um den Farbstoff, der dem menschlichen Blut die charakteristische Farbe gibt.

Hämoglobin ist aber nicht nur für die Farbgebung wichtig, der Farbstoff spielt auch eine zentrale Rolle für den Transport des Sauerstoffs. Bei der Sichelzellanämie verklumpt das Hämoglobin, was zum einen das Risiko für Thrombosen drastisch erhöht und zum anderen zur akuten Sauerstoffunterversorgung der Organe (Anämie) führen kann.

Die genetisch bedingte Krankheit galt bislang als unheilbar und Ärzte konnten nur die Symptome in Schach halten. Das könnte sich ändern, denn eine neue Gentherapie zeigt erste Erfolge. Ein 15-Jähriger, der auf diese Weise behandelt wurde, ist seit über einem Jahr frei von Attacken.

Bestandteile der Therapie

Die Gentherapie kümmerte sich um das Gen, das für die Beta-Globin-Protein-Unter­einheit zuständig ist. Der Junge besaß eine Punktmutation an der sechsten Stelle im Gen.

Um ihm zu helfen, mussten die Ärzte bei dem Teenager etwas Knochenmark entfernen. Im Labor wurde dieses mit einem Virus versehen, der in sich den korrekten Bauplan des fehlerhaften Gens trug. Danach wurde das veränderte Knochenmark wieder eingesetzt und die Viren gaben die neue Geninformation weiter.

Der Zustand des Patienten war vorübergehend kritisch, doch nach 50 Tagen konnte er aus der Klinik entlassen werden. Rund 50 Prozent des Hämoglobins sind nun frei vom Genfehler. Das hat klare Auswirkungen auf seine allgemeine gesundheitliche Verfassung.

Auswirkungen

Vor dem Start seiner Gentherapie hatte der Junge pro Lebensjahr im Schnitt 1,6 schwere Gesundheitskrisen erlebt. Ihm mussten bereits die Gallenblase und die Milz entfernt werden. Durchblutungsstörungen mit starken Schmerzen waren bei ihm Teil des Alltags. Störungen des Blutflusses im Gehirn machten zudem einen baldigen Schlaganfall wahrscheinlich.

Davon ist nach der Gentherapie nichts mehr zu sehen. Die Symptome sind verschwunden. Darüber hinaus besitzt der Jugendliche nun eine gute Resistenz gegenüber der Malaria. Da die Sichelzellanämie bei ihm zwar besiegt wurde, aber rein genetisch in vielen Zellen noch vorhanden ist, kann der Malaria-Erreger seinen Körper nur schwer infizieren.

War der Artikel hilfreich?

Fehler im Text gefunden?

Bitte sagen Sie uns, warum der Artikel nicht hilfreich war:

Um die Qualität unserer Texte zu verbessern, wären wir Ihnen dankbar, wenn Sie uns den/die konkreten Fehler benennen könnten:

Kategorien:

Quellenangaben

  • Bildnachweis: Petrischale mit Pipette © psdesign1 - www.fotolia.de

Autor:

Paradisi-Redaktion - News vom

Weitere News zum Thema

Medizinforschung

Mehr Arzneien aus dem Genlabor

Körpereigene Wirkstoffe sind nahezu unbegrenzt herstellbar. Arzneimittel aus dem Genlabor machen bereits mehr als acht Prozent am Markt für Me...