Gentherapie - Sehkraft von Blinden zum Teil wiederhergestellt

Von Thorsten Hoborn
18. Januar 2010

In Deutschland leiden schätzungsweise 2.000 Betroffene unter der seltenen Augenerkrankung "Lebersche Amaurose". Es handelt sich um eine angeborene Erblindung; ein genetischer Defekt bewirkt das allmähliche Absterben der Lichtsensoren in den Augen. Schon im Kindesalter können manche Patienten kaum noch sehen, als junge Erwachsene erblinden sie meist.

In einer Pilotstudie gelang es US-Wissenschaftler die Sehkraft von Patienten mit dieser Erkrankung in genetischen Therapieversuchen zu verbessern und sogar fast zu heilen. Zwölf Betroffenen, im Alter von acht bis 44 Jahren, wurde zwei Jahre lang regelmäßig ein genetisch unschädlich gemachtes Virus, gepaart mit einer intakten Variante des fehlenden Seh-Gens, unter die Netzhaut gespritzt.

Hatte das Virus die Augenzellen erst infiziert, konnte das gesunde Gen dort eingebaut und aktiviert werden. Kinder sprachen besonders gut auf die Behandlung an, zwei Wochen später konnten sie bereits besser sehen als je zuvor. Ob das vielversprechende Therapieergebnis jedoch von Dauer sein wird, muss nun überprüft werden.